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Malattia di Huntington: Novu Trattamentu Potenziale per a Chorea

scrittu da santu Linda Hohnholz, editore eTN

Neurocrine Biosciences hà annunziatu oghje dati positivi di prima linea da u so studiu di Fase 3 KINECT-HD chì valuta l'efficacità, a sicurezza è a tollerabilità di valbenazine, un inibitore selettivu di trasportatore vesicular monoamine 2 (VMAT2) investigatu cum'è trattamentu una volta à ghjornu in adulti cù corea assuciata. cù a malatia di Huntington (HD).

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U studiu hà riunitu l'endpoint primariu di riduzzione di a gravità di a corea, a funzione di u mutore cardinale in a malatia di Huntington, cum'è misurata da u cambiamentu in a Scala Unificata di Valutazione di Malattia di Huntington (UHDRS®) Puntuazione Totale Maximal Chorea (TMC) da a basa à a puntuazione media à settimane 10 è 12.                

In l'studiu KINECT-HD randomized, double-blind, cuntrullatu da placebo, u trattamentu cù valbenazine hà risultatu in una riduzione media di u placebo in u puntu TMC di 3.2 unità (p <0.0001), chì indica una mellura assai statisticamente significativa in a corea. U puntu TMC face parte di a valutazione di u mutore di l'UHDRS® è misura a corea in sette parti di u corpu diffirenti, cumprese a faccia, a regione orale-buccale-linguale, u troncu è ogni membru indipindente. U puntu TMC hè a summa di i punteggi individuali è varieghja da 0 à 28. L'endpoints secundariu di u Status di Risposta di l'Impressioni Globali Cliniche di Cambiamentu (CGI-C) è u Status di Risposta di l'Impressioni Globali di u Pacientu di Cambiamentu (PGI-C) eranu ancu statisticamente significativi. in favore di u trattamentu di valbenazine.

L'eventi avversi emergenti di trattamentu osservati in stu prucessu eranu cunsistenti cù u prufilu di sicurezza cunnisciutu di valbenazine. Nisun cumpurtamentu suicida o peghju di l'ideazione suicida hè statu osservatu in i sughjetti trattati cù valbenazine in stu studiu. I dati da u studiu di Fase 3 KINECT-HD seranu presentati in una cunferenza medica in 2022.

L'HD impacta circa 30,000 90 adulti in i Stati Uniti. A corea, un disordine di u muvimentu involuntariu carattarizatu da movimenti irregulari è imprevisibles, hè unu di i sintomi più cumuni, chì affettanu à circa XNUMX% di quelli chì anu diagnosticatu a malatia di Huntington in u cursu di a progressione di a malatia.

KINECT-HD2 hè un studiu open-label per evaluà a sicurezza è a tolerabilità à longu andà di valbenazine per u trattamentu di a corea in a malatia di Huntington.

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Doppu l'autore

Linda Hohnholz, editore eTN

Linda Hohnholz scrive è edita articuli dapoi u principiu di a so carriera di travagliu. Hà appiicatu sta passione innata in lochi cum'è Hawaii Pacific University, Chaminade University, u Hawaii Children's Discovery Center, è avà TravelNewsGroup.

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1 Comment

  • So, a gestione di i malati cù corea, in particulare a malatia di Huntington, hè un compitu cumplessu chì richiede cumpetenze in una quantità di spazii. L'agenti più utilizati in u trattamentu di a corea sò i neuroleptics. A basa di u so mecanismu d'azzione hè pensata per esse ligata.